In questo numero di Key trials, si discutono i risultati dello studio DeFi che ha valutato l’azione del farmaco nirogacestat, confrontato con placebo, in pazienti adulti con tumori desmoidi. I risultati favorevoli dimostrati da nirogacestat lo identificano come una nuova e importante opzione terapeutica nel trattamento di questi tumori rari. Inoltre, la discussione pone l’accento su tematiche generali riguardanti la presentazione dei tumori desmoidi, le metodologie di studio, l’importanza delle strategie terapeutiche e il valore dei dati di qualità di vita.

Il DESTINY-Breast09 è uno studio di grande rilevanza che confronta trastuzumab deruxtecan (T-DXd) + pertuzumab rispetto al trattamento di controllo, costituito da taxani + trastuzumab/pertuzumab in prima linea nel tumore della mammella HER2-positivo in fase avanzata. I risultati dimostrano un’importante riduzione del rischio di progressione o mortalità manifestata dal nuovo trattamento rispetto al braccio di controllo, evidenziando un beneficio clinico da parte di T-DXd + pertuzumab, che induce a poterlo considerare come nuovo standard of care nel setting del tumore della mammella HER2-positivo avanzato/metastatico.

Con il ROME trial di Paolo Marchetti si può riaprire la strada dell’approccio mutazionale e dell’oncologia di precisione. La ricerca di bersagli indipendenti dal tipo di tumore e legati a specifiche alterazioni geniche permette di adottare trattamenti tailored con risultati favorevoli. In pazienti con neoplasia avanzata e resistente ai trattamenti iniziali, ciò può diventare l’opzione terapeutica preferita.